“药物研发的初心是以患者为核心，需求从患者中来，最终能反馈到患者的治疗中去。这恰恰是医学的本源。”在8月10日举行的2023年西普会·第六届医药创新生态大会上，中国科学技术大学生命科学与医学部党委书记、中国科学技术大学附属第一医院党委书记刘连新发表演讲时说。

近年来，行业政策密集出台，旨在引导新药研发创造真正的临床价值。就在今年7月下旬，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）连发3项指导原则，分别是《以患者为中心的药物临床试验设计技术指导原则（试行）》《以患者为中心的药物临床试验实施技术指导原则（试行）》《以患者为中心的药物获益-风险评估技术指导原则（试行）》，以推动“以患者为中心”理念在药物研发的实践应用。

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根据CDE公告，“以患者为中心”的药物研发是指基于患者角度开展的药物开发、设计、实施和决策的过程，旨在高效研发更符合患者需求的，有临床价值的药物，是当前各国药品监管机构积极探索的领域。

解决未被满足的临床需求，正逐渐成为业内对于药物研发的共识。刘连新指出，和过去以临床需求为导向不同，现在和未来对于药物研发，将更关注“以患者为中心”，即在临床试验中，患者能不能获益，患者的获益是不是最大的。

过去10年，中国创新药进展飞速，但在高速发展的同时也落入了产品同质化的“内卷”之中。一些热门领域的研发赛道拥挤，临床研究的靶点竞争激烈，且趋于同质化，患者需求并未得到足够关注。

刘连新指出，创新药研究面临的挑战之一，是国内研发靶点覆盖度低，且聚焦于充分验证的靶点。一组数据可以佐证。目前，国内在研管线3291个，靶点覆盖786个，覆盖率为39%，且集中在Top20的靶点比例为32%。相比之下，美国在研管线有4282个，靶点覆盖达1436个，覆盖率达72%，集中在Top20的靶点比例则为18%。

以“卷王”PD-1为例。2018年12月17日，由君实生物（01877.HK；688180.SH）研发的特瑞普利单抗注射液以优先优评的方式获国家药监局批准上市，成为首款获批的国产PD-1抑制剂。此后，信达生物（01801.HK）、恒瑞医药（600276.SH）、百济神州（BGNE.US；06160.HK；688235.SH）、康方生物（09926.HK）、誉衡生物、复宏汉霖（02696.HK）和乐普生物（02157.HK）等多款国产PD-1抑制剂相继获批。另据智慧芽新药情报库数据显示，截至今年4月，中国还有77个PD-1类药物处于临床试验阶段。

同一靶点竞争激烈的背后，什么是真正的临床价值，临床价值又怎么能够传递到创新药物研究，成为创新药企业可能知道但却难以做到的事情。

“对于创新药的研发，我们首先要想的是患者的需求才是内驱力，以患者为核心，才能有所突破。而中国的创新药想要真正走出去，还是要加强基础研究，提高转化水平，去探索和发现新的靶点。”刘连新指出，“我们不能再只是me-better（同类更优）或者是me-too（类似物）了。任何一款药物都是以上市为目标，但不应该以上市为终点，它的终点是满足患者未被满足的需求。”

本文源自：时代财经

作者：张羽岐

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